يكي از مشكلاتي كه ممكن است كودكان با آن دست و پنجه نرم كنند، ديستروفي شبكيه چشم است. اين بيماري ارثي بوده و با رشد كودك، باعث كاهش بينايي او مي‌شود. در نهايت نيز به دليل نبودن سلول‌هاي بينايي كافي، شخص كور مي‌شود. خوشبختانه اما پزشكان بريتانيايي توانستهاند با ژن درماني، ديستروفي شبكيه را درمان كنند و بينايي را به شخصي برگردانند.
بيماري ديستروفي شبكيه تنها زماني رخ مي‌دهد كه كودك، كپي معيوبي از ژن RPE65 را از مادر و پدر خود به ارث ببرد. اين بيماري با رشد كودك پيشرفت كرده و در ابتدا به شب كوري و در نهايت به نابينايي مطلق منجر مي‌شود. اين اتفاق به اين دليل رخ مي‌دهد كه اين ژن براي تامين سلول‌هاي حساس به نور بسياري ضروري است و نبود آن دردسر ساز است.
ژن درماني كه توسط سرويس بهداشت ملي بريتانيا (NHS) ارائه مي‌شود، قرار است جلوي نابينايي نشات گرفته شده از ديستروفي شبكيه را بگيرد. پزشكان در اين روش كپي‌هاي سالم از RPE65 را به همراه يك ويروس بي خطر به پشت چشم تزريق مي‌كنند. اين ويروس با نفوذ به سلول‌هاي شبكيه، به كمك ژن RPE65 به ديگر سلول‌ها دستور مي‌دهد تا پروتئين RPE65 را توليد كنند. اين كار در نهايت باعث بهبود بينايي خواهد شد.
البته اين راه درماني چندين شرط نيز دارد. براي شروع، بيمار بايد مقداري بينايي داشته باشد و متاسفانه افرادي كه بينايي خود را از دست داده‌اند، نمي‌تواند از اين ژن درماني بهره‌اي ببرند، زيرا اين كپي از ژن RPE65 نمي‌تواند به تنهايي بينايي از دست رفته را بازگرداند. با اين حال اولين آزمايش ژن درماني ديستروفي شبكيه نيز با موفقيت پشت سر گذاشته شده و پزشكان توانستهاند بينايي محدود بيمار را بهبود ببخشند.
هزينه اين روش درماني يكي ديگر از مشكلاتي است كه براي بيماران مشكل‌ساز بوده، زيرا هزينه اين عمل نزديك ۷۸۰ هزار دلار برآورد مي‌شود. البته NHS عنوان كرده كه مي‌تواند از شركت نوارتيس (Novartis) كه سازنده اين ژن است، تخفيف بگيرد.
منبع:
- ۶۰ بازديد
- ۰ نظر